革命的ゲノム編集「CRISPR」、ヒトへの応用の第一歩は？

2015年ぐらいからTEDで盛んに発表がされていましたね〜。

注目すべき技術の一つ「CRISPR-Cas9」。
かつてのベクターによる遺伝子導入の頃しか知らない私としてはすごい技術。
ノックインもノックアウトも容易になるので、モデル作成も容易になるでしょうし基礎研究での広がりも期待できそう。
一方で臨床でノックインする遺伝子のモデルもまだまだこれからなような気がします。
また、開発者グループが知的所有権でみつどもえになっているのも気になります。
それを横目に中国チームが臨床応用し、研究も、技術も、臨床もものすごいスピード間で進んでいます。
我々も、このスピードについていかなければいけませんし、ルールづくりもさらに早く作らないといけないですね。
常にウォッチし続けないといけません。

CRISPR/Cas9が大きな革新であることは事実。この分野の技術革新のスピードはかなり上がってきてる 。 http://horiemon.com/talk/35763/

『CRISPR/Cas9（クリスパー・キャスナイン）』システムはまさに近年中にノーベル賞を取ることを確実視されているレベルの注目のゲノム編集技術。
もともと『CRISPR/Cas』は細菌がウィルス感染を防御するために発達させた免疫防御システム。一度侵入したことのあるウィルスが再度細菌内に侵入すると、細菌が保有しているウィルス・コレクションDNAから写しとられたコピー（RNA）がその侵入してきたウィルスのDNAを照合して発見する。RNAにガイドされて一緒にやってきた酵素Casタンパク質が、そのウィルスDNAを切断し排除するという仕組みだ。
このようにガイドしてくれるRNAと酵素Cas9が一緒になってターゲットのゲノムDNA上の塩基配列を認識して切断するのを利用して、ゲノム編集しようというのが『CRISPR/Cas9』システム。
実際の遺伝子操作としては、切断されたゲノムDNAは修復される際に、DNA塩基配列の一部が欠損したり他の配列が挿入されて変異が発生する（=遺伝子のノックアウト）。また、挿入したい外来遺伝子をCas9と共に細胞内に注入すると、狙った場所へその外来遺伝子を組み込むことも可能（＝遺伝子のノックイン）。